تقنية كريسبر-كاس9 تفتح آفاقًا جديدة لعلاج متلازمة داون
أعلن باحثون في جامعة ميي اليابانية عن نجاح تجربة لحذف كروموسوم زائد في الخلايا البشرية باستخدام تقنية “كريسبر-كاس9″، ما يفتح المجال لتطوير علاجات مستقبلية لمتلازمة داون، التي تصيب ملايين الأشخاص حول العالم، وتؤثر على النمو العقلي والصحي للفرد، وتشمل مشاكل في التعلم والقدرات الذهنية.
أوضحت الدراسة أن متلازمة داون تنتج عن وجود ثلاث نسخ من الكروموسوم 21 بدلاً من نسختين، ما يؤدي إلى اضطرابات في نمو الدماغ ومشكلات صحية متعددة، وقال الباحثون إن الاعتماد على تقنية كريسبر سمح بتصحيح هذا الوضع بدقة، من خلال إزالة الكروموسوم الزائد واستهداف المسارات الجينية المرتبطة بتطور الدماغ، وهو ما يمثل خطوة مهمة نحو فهم أفضل للعلاج الجيني لهذه الحالة.
تم اختبار التقنية على نوعين من الخلايا المختبرية، تشمل الخلايا الجذعية المستحثة متعددة القدرات والتي أعيد برمجتها من أنسجة بالغة، وكذلك خلايا ليفية جلدية، وسمح هذا الاختبار للباحثين بمراقبة التأثيرات المباشرة على نمو الخلايا وتصحيح النسخ الوراثية الزائدة، ما يعكس إمكانيات مستقبلية واسعة للتطبيق على مرضى متلازمة داون بطريقة آمنة وفعّالة.
وأكدت النتائج الأولية أن استخدام كريسبر-كاس9 لم يكن محددًا فقط لحذف الكروموسوم الزائد، بل أظهر قدرة على تحسين التعبير الجيني في المسارات المرتبطة بالدماغ، ما قد يقلل من بعض المضاعفات المرتبطة بالمتلازمة، ويمنح الأمل لتقنيات علاجية جديدة تركز على الجذر الوراثي للحالة بدلاً من الاكتفاء بالعلاج الداعم للأعراض.
وأشار الباحثون إلى أن هذه التجارب تمثل خطوة أولية نحو تطوير علاجات قائمة على التعديل الجيني، وأن تطبيق هذه التقنية سريريًا يحتاج لمزيد من الدراسات لضمان السلامة والكفاءة، ورغم ذلك، فإنها تفتح آفاقًا جديدة للبحث العلمي، وتقدم نموذجًا لعلاج الأمراض الوراثية عبر استهداف الكروموسومات الزائدة وتصحيحها مباشرة، وهو ما قد يغير مستقبل معالجة الحالات الجينية المعقدة.
