دواء فموي جديد يخفض الكوليسترول الضار بنسبة 58% لمرضى وراثيين
كشفت نتائج دراسة حديثة ومبشرة، أُجريت في معهد “تكساس” المرموق لأبحاث القلب، عن فعالية دواء تجريبي جديد يُدعى Enlicitide decanoate، حيث أظهر قدرة كبيرة على خفض مستويات الكوليسترول الضار جدًا في الدم/سجل الدواء انخفاضًا بنسبة $58.2\%$ بعد $24$ أسبوعًا من العلاج لدى شريحة من المرضى، مما يمثل تقدمًا لافتًا في علاج أمراض القلب الوراثية.
يُخصص هذا الدواء الواعد بشكل أساسي للمرضى الذين يعانون من اضطراب فرط كوليسترول الدم الوراثي، وهي حالة وراثية تجعل الجسم غير قادر على التخلص بكفاءة من الكوليسترول منخفض الكثافة (LDL-C)/تعد هذه الفئة من المرضى في أمس الحاجة إلى علاجات فعالة وسهلة الاستخدام للتحكم في مستويات الكوليسترول المرتفعة لديهم.
أوضحت الدراسة، التي نُشرت في مجلة “JAMA” العلمية الموثوقة، أن التجربة السريرية شملت $293$ مشاركًا، كانوا يتلقون بالفعل علاجات تقليدية للكوليسترول لكنها لم تحقق استجابة علاجية كافية/تسلط هذه النتيجة الضوء على أن الدواء الجديد يمكن أن يكون خيارًا فعالًا للحالات المستعصية.
يستهدف الدواء الفموي الذي يُؤخذ يوميًا بروتينًا معينًا يُدعى PCSK9، وهو بروتين معروف بدوره في تنظيم مستويات الكوليسترول في الدم، حيث يعمل على تكسير مستقبلات الكوليسترول الضار في الكبد،يعتبر هذا الاستهداف آلية جديدة ومختلفة عن الأدوية التقليدية المتوفرة حاليًا.
يعزز الدواء من خلال استهدافه لهذا البروتين قدرة الكبد على التخلص من المستويات المرتفعة والضارة من الكوليسترول، مما يساعد بشكل مباشر في تنظيف الدم من الدهون المتراكمة والخطيرة،تُعد هذه الآلية نقطة قوة للدواء الجديد مقارنة ببعض الأدوية الأخرى التي تركز على تقليل إنتاج الكوليسترول فحسب.
أفادت النتائج الإيجابية أيضًا بأن الدواء لم يُسبب فرقًا كبيرًا في ظهور الأعراض الجانبية لدى المرضى، مقارنة بالمجموعة التي تلقت دواء وهميًا (بلاسيبو)، مما يشير إلى مستوى عالٍ من الأمان،توفر هذه الملاحظة طمأنينة للمجتمع الطبي بشأن سلامة الدواء على المدى القريب.
تحسنت كذلك مجموعة من المؤشرات البيولوجية الأخرى، التي ترتبط مباشرة بصحة القلب ووظائفه، في المجموعة التي عولجت بدواء Enlicitide decanoate،يعزز هذا التحسن الشامل آفاق استخدام الدواء كبديل أكثر سهولة وفعالية من الحقن الموجهة لبروتين PCSK9.
تشير الدراسة إلى أن المرحلة القادمة من البحث ستركز بشكل أساسي على ما إذا كان هذا الانخفاض الحاد والملحوظ في مستويات الكوليسترول الضار (LDL-C) سيُترجم إلى خفض فعلي وملموس في معدلات النوبات القلبية والسكتات الدماغية على المدى الطويل،يمثل هذا الهدف المرحلة الأكثر أهمية في تقييم الفائدة السريرية للدواء.
يُخطط الباحثون في المرحلة التالية لتوسيع نطاق الدراسة ليشمل شريحة أكبر وأكثر تنوعًا من المرضى، أي أولئك الذين لا يعانون بالضرورة من اضطراب فرط الكوليسترول الوراثي،سيعمل هذا التوسع على تحديد ما إذا كان الدواء يمكن أن يكون مفيدًا لعلاج ارتفاع الكوليسترول في عموم السكان.
يُبشر هذا الدواء الفموي الجديد بإحداث ثورة محتملة في علاج فرط كوليسترول الدم، خاصةً أنه يوفر خيارًا سهلاً للمرضى مقارنة بالعلاجات الحقنية التي قد تكون أكثر إزعاجًا لهم،تعتبر سهولة التناول عاملًا حاسمًا في الالتزام بالعلاج وتحقيق النتائج المرجوة.
